Năm 2025 chứng kiến hàng loạt tiến bộ khoa học ấn tượng trong lĩnh vực y sinh và khoa học sự sống. Những phát hiện đột phá này không chỉ mở ra hy vọng mới cho việc chữa trị bệnh tật mà còn định hình tương lai của y học.
Dưới đây là 5 công trình nghiên cứu nổi bật nhất minh chứng cho sức sáng tạo phi thường của khoa học trong năm qua.
Biến tế bào da thành trứng: Hy vọng mới cho người vô sinh
Hàng triệu cặp vợ chồng hiếm muộn trên thế giới có thêm hy vọng khi các nhà khoa học Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon (OHSU) tạo ra thành công trứng người từ tế bào da.
Nghiên cứu công bố trên tạp chí Nature Communications (9/2025) mô tả chi tiết cách nhóm của Tiến sĩ Shoukhrat Mitalipov tách nhân từ một tế bào da và cấy vào một trứng hiến tặng đã bị loại bỏ nhân.
Kết quả là họ thu được một noãn bào (tế bào trứng) mang bộ gen của người hiến tế bào da, đánh dấu lần đầu tiên trứng người được “nuôi tạo” theo phương pháp này.
Quy trình đột phá này được xem là bước ngoặt trong điều trị vô sinh cho những phụ nữ lớn tuổi không còn trứng hoặc các bệnh nhân đã mất khả năng sinh sản (chẳng hạn do điều trị ung thư).
Hình ảnh do Phòng thí nghiệm Mitalipov, Trường Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregon, Mỹ, cung cấp, cho thấy hình ảnh dưới kính hiển vi của một quả trứng người có chứa nhân lấy từ tế bào da (ảnh: AP).
Tuy vẫn đang ở giai đoạn chứng minh khái niệm (proof of concept), thành công này đánh dấu cột mốc quan trọng hướng đến mục tiêu tạo giao tử trong ống nghiệm, tức tạo ra trứng và tinh trùng khỏe mạnh từ các tế bào cơ thể thông thường.
Nhóm nghiên cứu đã phải giải quyết nhiều thách thức, như việc trứng sau khi cấy nhân có 46 nhiễm sắc thể thay vì 23 như bình thường, khiến nó không thể phát triển.
Bằng cách sử dụng xung điện và xử lý hóa học, họ đã loại bỏ một nửa số nhiễm sắc thể dư thừa, đưa tế bào trứng về trạng thái có 23 nhiễm sắc thể và sẵn sàng cho thụ tinh.
Dù các phôi tạo ra từ trứng nhân tạo này hiện chưa phát triển bình thường do một số bất thường nhiễm sắc thể, các nhà khoa học tin rằng việc tinh chỉnh kỹ thuật sẽ cải thiện tình hình.
“Chúng tôi đã đạt được điều tưởng như không thể. Thiên nhiên trao cho chúng ta hai phương thức phân bào và chúng tôi vừa phát triển thêm một phương thức thứ ba”, TS Mitalipov chia sẻ niềm tự hào.
Với tiềm năng to lớn, công trình này hứa hẹn mang lại phương pháp hoàn toàn mới giúp những người vô sinh có thể có con mang chính gen di truyền của họ. Tuy nhiên, giới chuyên môn cũng nhấn mạnh cần thêm nhiều năm nghiên cứu để đảm bảo tính an toàn trước khi áp dụng trên người.
Dù vậy, bước tiến táo bạo này đã thắp lên hy vọng cho vô số gia đình và góp phần định hình lại hiểu biết về sinh sản của con người.
Tim mini có mạch máu: Bước ngoặt trong y học tái tạo
Một thập kỷ qua, khoa học đã phát triển các cơ quan thu nhỏ trong phòng thí nghiệm (organoid) để mô phỏng chức năng cơ quan người từ não, phổi đến tim.
Thế nhưng, điểm nghẽn lớn của công nghệ organoid là chúng thường không thể phát triển quá kích thước hạt vừng vì thiếu hệ thống mạch máu nuôi dưỡng.
Trong năm 2025, các nhà khoa học Đại học Stanford đã công bố một thành tựu đột phá trên tạp chí Science: lần đầu tiên tạo ra được tim mini và gan mini có hệ mạch máu hoàn chỉnh nuôi bên trong.
Organoid tim có mạch máu (Ảnh: Courtesy Stanford Medicine).
Nhóm của TS Oscar Abilez và Joseph Wu đã nuôi cấy các organoid tim và gan từ tế bào gốc đa năng, sau đó kích thích chúng phát triển đồng thời cả mô cơ quan lẫn tế bào nội mô hình thành mạch máu. Kết quả, các organoid này tự hình thành mạng lưới mao mạch xuyên suốt, cho phép dưỡng chất và oxy lan tỏa đến từng tế bào bên trong.
“Khi nuôi organoid đến một kích thước nhất định, phần lõi sẽ bắt đầu chết vì không nhận đủ oxy và dưỡng chất”, TS Abilez giải thích về thách thức lâu nay.
Nhờ tích hợp thành công hệ mạch máu, organoid mới không còn giới hạn kích thước nhỏ bé nữa. Chúng có thể phát triển lớn hơn và trưởng thành hơn, mô phỏng chân thực hơn cấu trúc cơ quan người.
Tầm quan trọng của bước tiến này rất to lớn. Thứ nhất, các cơ quan mini có mạch máu sẽ là mô hình tuyệt vời để nghiên cứu bệnh học và thử nghiệm thuốc.
Thay vì các mô cấy giản đơn, giờ đây giới khoa học có thể quan sát phản ứng của mô tim, gan… ở trạng thái giống thật hơn nhiều, mở đường cho việc thử nghiệm các liệu pháp mới một cách hiệu quả.
Thứ hai, về lâu dài, kỹ thuật này gợi mở khả năng nuôi cấy mô cấy ghép để tái tạo các phần cơ quan bị hỏng cho bệnh nhân. Tiến sĩ Wu cho biết, trong một thử nghiệm lâm sàng song song, nhóm ông đang tiêm các tế bào cơ tim nuôi cấy vào tim bệnh nhân suy tim.
Ông nhấn mạnh: “Mô tim thật còn có nhiều loại tế bào khác ngoài tế bào cơ như tế bào nội mô lót mạch máu, tế bào cơ trơn quanh mạch, tế bào liên kết… Nếu organoid có sẵn hệ mạch, khi ghép vào tim người, nó sẽ dễ dàng kết nối với mạch máu của cơ thể và có cơ hội sống sót cao hơn”.
Nghĩa là trong tương lai, những mảnh tim mini có mạch máu từ chính tế bào của bệnh nhân có thể được cấy ghép để thay thế vùng tim tổn thương, như một dạng “vá” sinh học sống.
Kháng sinh do AI thiết kế: Vũ khí mới chống siêu vi khuẩn
Trong bối cảnh nhiều loại vi khuẩn gây bệnh đã kháng thuốc kháng sinh khiến y học đau đầu, năm 2025 mang đến tin vui: Trí tuệ nhân tạo (AI) đã giúp con người tìm ra các kháng sinh thế hệ mới đầy tiềm năng.
Một nhóm nghiên cứu do MIT dẫn đầu đã sử dụng mô hình AI sáng tạo phân tử (generative AI) để thiết kế các hợp chất tiêu diệt được những vi khuẩn “siêu đề kháng”.
Thành quả được công bố trên tạp chí Cell (8/2025) cho thấy AI không chỉ tìm ra mà còn tự “sáng tác” những phân tử thuốc mới hoàn toàn, mở ra hướng tiếp cận đột phá trong cuộc chiến chống vi khuẩn kháng thuốc.
Các nhà khoa học đã huấn luyện thuật toán AI trên hàng ngàn cấu trúc hóa học của thuốc kháng sinh và hợp chất kháng khuẩn (Ảnh: iStock).
Sau đó, họ yêu cầu AI tạo ra phân tử mới có khả năng diệt được những vi khuẩn mục tiêu, cụ thể là hai mầm bệnh “cứng đầu”: Neisseria gonorrhoeae (lậu cầu) – Vi khuẩn Gram âm đang kháng hầu hết các thuốc hiện có và Staphylococcus aureus kháng methicillin (MRSA) – Một thủ phạm gây nhiễm trùng bệnh viện nguy hiểm.
Kết quả rất ấn tượng. AI đã đề xuất hàng chục triệu cấu trúc phân tử giả định chưa từng biết đến. Nhóm nghiên cứu sau đó sàng lọc và tổng hợp thử một số hợp chất triển vọng.
Trong số đó, họ phát hiện ra một phân tử mang tên NG1 có hiệu quả diệt mạnh vi khuẩn lậu cầu. Thử nghiệm trong phòng lab cho thấy NG1 tiêu diệt được cả chủng lậu cầu kháng thuốc.
Quan trọng hơn, khi thử trên chuột nhiễm lậu cầu, hợp chất này cũng chữa khỏi nhiễm trùng cho chuột.
Phân tích cơ chế tác dụng cho thấy NG1 nhắm vào một protein thiết yếu của vi khuẩn (LptA), can thiệp quá trình tạo màng tế bào vi khuẩn và khiến chúng chết đi. Đây là mục tiêu hoàn toàn mới mà chưa kháng sinh nào trước đây sử dụng, một dấu hiệu khả quan vì vi khuẩn chưa kịp tiến hóa để kháng lại.
Tương tự, với MRSA, AI đã tạo ra hàng triệu phân tử và nhóm tác giả chọn ra được một ứng viên sáng giá đặt tên DN1.
Hợp chất DN1 thể hiện khả năng tiêu diệt mạnh chủng MRSA trong phòng thí nghiệm. Đặc biệt, khi thử trên mô hình chuột bị nhiễm trùng da do MRSA, chỉ một liều bôi DN1 đã xóa sạch nhiễm trùng trên da chuột, ngang ngửa hiệu lực của thuốc kháng sinh tốt nhất hiện có.
Phân tử DN1 được cho là tấn công vào màng tế bào vi khuẩn theo một cách thức khá độc đáo, có thể ảnh hưởng đến nhiều mục tiêu cùng lúc thay vì một đích cụ thể.
Prime Editing: Chỉnh sửa gen thế hệ mới chữa bệnh di truyền
Năm 2025, kỹ thuật chỉnh sửa gen tiên tiến mang tên prime editing lần đầu tiên được ứng dụng trên người, mở ra trang mới cho y học phân tử.
Prime editing được ví như “bút chì thần” có thể sửa chữa ADN chính xác đến từng chữ cái, vượt trội so với công cụ CRISPR-Cas9 trước đây.
Trong một thử nghiệm lâm sàng do hãng Prime Medicine phối hợp cùng các bệnh viện thực hiện, các bác sĩ đã sử dụng liệu pháp gen dựa trên prime editing để điều trị cho một thiếu niên mắc bệnh di truyền hiếm gặp và kết quả thu được đầy khả quan.
Bệnh nhân trong thử nghiệm mắc bệnh suy giảm miễn dịch mạn tính do thực bào (CGD). Đây là một rối loạn hiếm khiến tế bào miễn dịch mất khả năng tiêu diệt vi khuẩn, dẫn đến nhiễm trùng nặng tái diễn.
Năm 2025, kỹ thuật chỉnh sửa gen tiên tiến mang tên prime editing lần đầu tiên được ứng dụng trên người, mở ra trang mới cho y học phân tử (Ảnh: Getty).
Đây là bệnh do đột biến gen NCF1 làm khiếm khuyết phức hợp enzym NADPH oxidase trong bạch cầu. Giải pháp của nhóm nghiên cứu là sử dụng prime editing để sửa chính xác đoạn gen lỗi trong tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân.
Cụ thể, họ trích tế bào gốc từ tủy xương bệnh nhân, dùng hệ thống prime editing PM359 để “viết lại” đoạn gen NCF1 bị thiếu hụt, rồi cấy ngược các tế bào gốc đã chỉnh sửa trở lại cơ thể người bệnh. Chỉ một liều truyền duy nhất PM359 đã giúp cơ thể bệnh nhân tạo ra dòng máu mới với hệ miễn dịch khỏe mạnh.
15 ngày sau truyền, 58% tế bào bạch cầu hạt (neutrophil) của bệnh nhân đã khôi phục được hoạt tính NADPH oxidase, tức có khả năng diệt khuẩn bình thường trở lại.
Đến ngày thứ 30, tỉ lệ này tăng lên 66% tế bào miễn dịch được sửa lỗi, vượt xa ngưỡng 20% mà giới chuyên môn dự kiến là đủ để mang lại lợi ích lâm sàng.
Về độ an toàn, báo cáo cho biết bệnh nhân dung nạp liệu pháp tốt. Các tác dụng phụ ghi nhận chủ yếu liên quan đến việc hóa trị chuẩn bị (do bệnh nhân phải truyền hóa chất để dọn chỗ cho tủy xương mới, tương tự các ca ghép tủy thông thường).
Sự kiện này được cộng đồng khoa học đánh giá là cột mốc lịch sử của công nghệ chỉnh sửa gene. Prime editing, thành viên “trẻ tuổi” nhất trong “đại gia đình CRISPR”, hứa hẹn khắc phục nhiều hạn chế của CRISPR-Cas9 truyền thống, cho phép sửa các dạng đột biến phức tạp mà trước đây bó tay.
Ghép thận lợn cho người mở đường giải quyết khan hiếm tạng
Hàng trăm nghìn bệnh nhân suy tạng trên thế giới đang mòn mỏi chờ được ghép tạng, trong khi nguồn tạng hiến luôn thiếu trầm trọng.
Năm 2025 ghi dấu một tiến bộ táo bạo trong lĩnh vực cấy ghép dị chủng (xenotransplantation).
Lần đầu tiên, một quả thận lợn được ghép vào cơ thể người có thể hoạt động bền bỉ suốt 2 tháng trời mà không bị đào thải. Kỳ tích này đạt được nhờ quả thận lợn được chỉnh sửa đến 10 gen giúp nó tránh được sự tấn công của hệ miễn dịch người nhận.
Một ca ghép thận lợn cho người (Ảnh: Nature).
Ca ghép thử nghiệm do nhóm bác sĩ của Đại học NYU Langone (Mỹ) thực hiện vào giữa năm 2023 trên một bệnh nhân nam 57 tuổi bị chết não. Kết quả được công bố trên Nature cuối năm 2025: quả thận lợn đã hoạt động liên tục 61 ngày trong cơ thể người, thiết lập kỷ lục thế giới mới về thời gian một cơ quan động vật tồn tại bên trong người.
Trong suốt thời gian đó, quả thận vẫn lọc máu tạo nước tiểu bình thường, chứng tỏ chức năng duy trì ổn định. Điều đáng nói là cơ thể người không hề có phản ứng thải ghép dữ dội nào, nhờ con lợn hiến tạng đã được chỉnh sửa gen tối ưu để tương thích với người.
Không dừng lại ở thử nghiệm trên bệnh nhân chết não, trong năm 2024–2025, các nhóm nghiên cứu tại Mỹ đã bắt đầu thử nghiệm ghép thận lợn trên người sống trong khuôn khổ các nghiên cứu lâm sàng.
Tháng 11, NYU thông báo đã thực hiện ca ghép thận lợn đầu tiên cho một bệnh nhân suy thận giai đoạn cuối theo dạng thử nghiệm lâm sàng có giám sát.
Ca mổ nằm trong dự án mang tên EXPAND do công ty United Therapeutics tài trợ, sử dụng chính dòng thận UKidney 10 gen chỉnh sửa tương tự.
Bệnh nhân vốn không có cơ hội sớm nhận thận hiến từ người đã tình nguyện tham gia với hy vọng tìm được “phao cứu sinh”.
Mặc dù còn quá sớm để biết kết quả dài hạn, việc cơ quan quản lý dược phẩm FDA cho phép tiến hành thử nghiệm này cho thấy xenotransplantation đang tiến rất gần thực tế.
Nguồn: https://dantri.com.vn/suc-khoe/5-dot-pha-y-hoc-nam-2025-thay-doi-tuong-lai-nhan-loai-20251230145420588.htm
