Người mắc bệnh hiếm khó tiếp cận thuốc điều trị đặc hiệu

TS. Nguyễn Khánh Phương, Viện trưởng Chiến lược và Chính sách Y tế, Bộ Y tế, cho biết bệnh hiếm gồm các rối loạn chuyển hóa, bệnh di truyền, rối loạn miễn dịch, thần kinh… Bệnh khó chẩn đoán sớm, thuốc điều trị đắt đỏ và khó tiếp cận.

Hiện Việt Nam ghi nhận khoảng 100 loại bệnh hiếm, trong đó 58% trường hợp là trẻ em, với 30% trẻ tử vong trước 5 tuổi do không được điều trị kịp thời. Một số bệnh có thuốc tiên tiến trên thế giới nhưng chưa được phê duyệt tại Việt Nam, hoặc giá quá cao khiến người bệnh không đủ khả năng chi trả.

Chi phí điều trị bệnh hiếm cao gấp 5-10 lần bệnh thông thường. Như ở Mỹ, một nghiên cứu năm 2019 chỉ ra rằng chi phí điều trị cho 15,5 triệu người mắc 379 loại bệnh hiếm, ghi nhận trên hệ thống thanh toán, là 997 tỷ USD. Trong đó, chi phí y tế gồm nằm viện 32%, thuốc điều trị 18%, còn lại là chi phí phi y tế (đi lại, ăn ở) và chi phí gián tiếp. Ngoài ra, việc không tiếp cận được liệu pháp điều trị bệnh hiếm làm tăng 21% chi phí bình quân/người bệnh/năm.

Còn tại Việt Nam, hiện chưa có nghiên cứu đánh giá gánh nặng chi phí của người bệnh mắc bệnh hiếm. Song, thực tế nhiều trường hợp điều trị tốn hàng tỷ đồng một tháng, thậm chí nhiều người bỏ cuộc vì không tiếp cận được thuốc.

Đơn cử, bé Đức, 4 tuổi, mắc bệnh Pompe, một rối loạn chuyển hóa di truyền, cần điều trị suốt đời với chi phí gần 2 tỷ đồng/năm. Bệnh gây tích tụ glycogen, tổn thương cơ xương, cơ tim và cơ hô hấp. Truyền enzyme thay thế là liệu pháp hiệu quả nhất, nhưng chi phí rất lớn. Năm 2019, BHYT hỗ trợ 30% chi phí truyền enzyme, cùng sự tài trợ từ các tổ chức nhân đạo, giúp giảm gánh nặng tài chính cho gia đình bé Đức.

TS Phương nhấn mạnh cần xây dựng chính sách hỗ trợ người mắc bệnh hiếm, bao gồm danh mục bệnh và thuốc hiếm, hướng dẫn điều trị, cơ chế tài chính và quy định chi trả đặc thù. Thuốc hiếm cần được phê duyệt theo cơ chế riêng, khác với thuốc thông thường, để tăng khả năng tiếp cận.

Hiện 92 quốc gia đã có chính sách thuốc hiếm, trong đó nhiều nước như Hà Lan, Australia, Bỉ lập quỹ chi trả hoặc ban hành luật về bệnh hiếm. Một số quốc gia áp dụng chính sách đặc biệt trong định giá và chi trả thuốc từ chương trình y tế quốc gia hoặc BHYT.

Còn bà Vũ Nữ Anh, phó Vụ trưởng Vụ BHYT, Bộ Y tế, cho hay các thuốc hiếm khi được đề xuất trong danh mục thuốc được BHYT chi trả sẽ có những ưu tiên nhất định. Với những thuốc mới, khi đưa vào danh mục sẽ cần đánh giá tác động ngân sách, chi phí hiệu quả. Nhưng với thuốc hiếm khả năng sẽ không cần đánh giá chi phí hiệu quả. Với những thuốc đề xuất tăng tỷ lệ thanh toán thì sẽ được xem xét hồ sơ, đánh giá tác động ngân sách xem có phù hợp hay không; hay hãng có chính sách giảm giá không.

Bộ Y tế đang đề xuất cho phép bệnh viện trực tiếp đăng ký mua thuốc hiếm từ doanh nghiệp, đồng thời đơn giản hóa quy trình phê duyệt nhập khẩu thuốc hiếm, kể cả khi chưa có giấy đăng ký lưu hành, nhằm tăng khả năng tiếp cận thuốc cho người bệnh.

Lê Nga